遗传转化技术给绝症患者带来福音

    干细胞移植将不再是治愈疑难杂症的唯一选择，哈佛大学的基因研究为各种疾病的治疗提供了更多选择。日前，哈佛大学的科学家将特定蛋白质直接注入患有糖尿病的小白鼠体内，成功地使普通胰腺细胞转化为可产生胰岛素的β细胞——这意味着医务人员今后可利用遗传转化（genetic transformation）技术，使人体自行修复损伤或是重新生成健康组织，治愈疑难杂症。

    成功转化细胞

    根据日前发表在《自然》杂志上的研究报告，科学家们激活了三个控制细胞变异的潜伏基因（dormant gene）。十天内，胰腺细胞便停止了他们的正常功能——产生酶以促进食物消化，相反地，它们开始像β细胞一样产生胰岛素调节血糖。这一过程好比装载一个新的操作系统，将个人电脑升级为苹果机。

    该研究的合著者兼哈佛干细胞研究所（Harvard Stem Cell Institute）的合作主任道格·麦尔顿（Doug Melton）称，该方法同样可用于产生运动神经元细胞，治愈肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic laterals clerosis）患者，或是用于心脏病患者以产生心肌细胞——简言之，它可以产生各种关键细胞，修复多种疾病造成的机体损伤。

    麦尔顿表示，研究人员可以成功转换细胞的状态，只要相邻细胞仍保持健康，便可修复损伤细胞。该技术在实验室的小白鼠身上已经获得了成功，然而若想将其应用于人类，仍需两至三年时间。原因在于，使用该技术治疗糖尿病之外的其他疾病须经过一系列繁琐的程序：首先得找出关键基因的正确组合，然后研究启动它们的最佳方案。

    这一过程即所谓的“基因直接重组”(direct reprogramming)依赖于一个事实，即所有细胞都含有一套完整的DNA基因。在细胞的成长过程中，某种未知的程序导致了不同基因的开合，从而产生肌肉纤维、神经元、心肌细胞等各种细胞。当某种细胞被损毁时，填补它们留下的空白并非易事。

    新技术回避伦理争议

    尽管如此，少年糖尿病研究基金会（Juvenile Diabetes Research Foundation）的再生治疗研究负责人帕特里夏·克利安（Patricia Kilian）认为，这项技术回避了一些复杂的伦理问题，而这些问题此前却在胚胎干细胞研究中备受争议。

    在过去十年里，科学家们致力于在干细胞身上寻求各种绝症的解决之道，因为它们可以自然生成新的组织，然后植入病人的体内。其中以胚胎肝细胞尤为关键。只须给予恰当的化学刺激，它便成长为任意一种细胞——尽管个中奥秘仍是无人能解。胚胎干细胞研究之所以备受争议，还在于它们来自于中途损毁的成熟胚胎。

    近几个月来，研究者发现了一种新的替代技术：只需激活四个活跃在细胞成型初期的基因，便可以使成年人的细胞重新回到胚胎状态。而哈佛大学的科学家考虑的则是：能否找到一条捷径，让细胞在不同种类之间直接转化，而不是重新回到胚胎状态。他们选择了干细胞研究领域的重点之一——糖尿病。

    Ⅰ型糖尿病患者需要新的β细胞来产生胰岛素，因为他们原来的β细胞已被免疫系统摧毁。

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