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FDA首批狼疮新药Benlysta

2011/3/21/9:8来源:华尔街日报

    【慧聪制药工业网】 美国FDA批准了50多年来首个治疗狼疮的新药Benlysta。该药的研发在开启人类基因组宝藏的努力进程中具有里程碑的意义。在Benlysta之前,FDA在1948年批准阿司匹林、1955年批准羟基氯喹和皮质激素治疗狼疮。

    葛兰素赞助1.25亿

    Benlysta将由英国葛兰素史克和美国人类基因组科学公司联合销售。人类基因组科学公司位于马里兰州的Rockville,20年来公司如乘坐云霄飞车不断发展壮大。葛兰素史克将基因组的研究作为最大的赌注之一,对人类基因组科学公司进行了投资。

    分析家们预测,Benlysta将成为“重磅炸弹级”药物,年销售额最终会达到10亿美元。

    狼疮是一种自身免疫性疾病,患者的免疫系统错误地攻击自身的细胞核组织,导致炎症和组织损伤。临床表现为关节疼痛、发烧和皮疹等。类固醇泼尼松作为目前最主要的药物但伴有严重的不良反应。所以医生和患者都渴望狼疮治疗新药的出现。

    在美国大约有16.1万~150万的狼疮患者,其中妇女和非洲裔美国人较高加索种人常见。

    Benlysta是一种B淋巴细胞刺激因子(BlyS蛋白)抑制剂,可以减少导致狼疮患者病情加重的异常B淋巴细胞的数量。这些异常的B淋巴细胞是导致免疫系统产生细胞错误攻击血管和自身其他健康组织引起狼疮和其他免疫系统疾病的诱因。

    人类基因组科学公司在创始人威廉·赫斯特泰(WilliamHaseltine)的领导下在人类基因组数据的宝藏中采用后现代的策略对Benlysta进行研发,同时葛兰素史克的前身史克必成公司提供了1.25亿美元的赞助。

    研究人员对一些不必知晓的基因功能进行探究,这些功能在人类的健康与疾病中扮演重要的角色。这有别于以前药物研发中的惯用思维,赫斯特泰博士称,在没有了解到是何种基因之前是不可能用它发现新药的。最终他们只花了几个星期就找到了其他人花上数年都没有找到的BlyS基因。

    临床研究长达10年

    怀疑论者抱怨对基因组早先的预期并没有实现,部分原因是因为基因在疾病过程中角色的转换非常复杂。Benlysta是通过FDA批准的第一个基于基因组数据开发的第一个药物。

    Benlysta的开发路程漫长,早在2000年就进入临床研究,虽然作为新靶点药物也并没有改变其坎坷的命运。其中一个主要原因是如何对这个狼疮新药进行评价知之甚少,专家们进行了一年讨论才设计出确定Benlysta对患者是否有效的临床试验方案。

    最后在2009年两项由1700名患者参加的临床研究表明,服用该药和标准治疗药物的患者病情的活动程度要比没有服用该药的患者控制得好。FDA最初决定在去年12月给出审评结果,但最终延迟到今年3月9日。这些临床研究结果虽然通过FDA的审评,但Benlysta能否减少患者严重狼疮复发的可能性及改善疼痛的症状还不能确定。

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