慧聪网首页制药工业网首页资讯市场企业科技政策曝光专题健康读图时代找供应找求购免费注册立即登录加入买卖通即时沟通网站导航

慧聪网

法布里病患者的尴尬

http://www.pharmacy.hc360.com2012年04月20日09:15彭博社作者:Trista Kelley

    【慧聪制药工业网】 FDA没有认真审查公司提交的数据,我们的数据是根据目前美国患者的临床试验得出,这些可看作为FDA潜在的批准依据;即使得到批准,时间也将在遥远的未来

    纽约匹兹福德地区某学校校长谢丽尔·巴金德(Cheryl Barcomb)以前从来没有想过服用英国希尔制药集团(ShirePlc)生产的药物治疗其患有的罕见遗传性疾病。到现在,巴金德服用该公司生产的药物α-半乳糖苷酶(Replagal)已有两年多时间。

    然而过不了多久,她不得不放弃这种药物。日前,希尔制药撤回了向FDA提交的罕见遗传性疾病——法布里病治疗药物α-半乳糖苷酶的上市申请,因为FDA有可能需要其提交更多的临床研究数据。

    在该药的临床试验中,希尔制药免费向法布里病患者提供α-半乳糖苷酶药物。α-半乳糖苷酶属于治疗法布里病的酶替代疗法,该疾病会导致脂肪在体内积聚。该消息对巴金德是一个沉重的打击,因为该药在降低中风风险和缓解疼痛方面要优胜于同类药物。

    额外数据

    希尔制药表示,如果FDA要其提交额外的临床研究数据,需要几年的时间来准备。FDA却表示,还没有作出最终决定。患者面对矛盾的说法感到困惑,不知道应该谴责谁——一个过分热心的监管机构还是追求利润的公司。

    对FDA政策研究已有35年经验的华盛顿投资研究公司分析师艾拉·罗斯(IraLoss)表示,如果FDA有一个很好的理由,要求提交更详尽的研究数据,那么希尔制药就应该满足FDA的要求;如果他们没有,FDA委员会应该清晰地告知希尔制药。

    罗斯说,无论哪种方式,患者都希望知道,自α-半乳糖苷酶获得FDA快速审评资格以来已有两年的时间,究竟FDA在关注什么?事实上,α-半乳糖苷酶已在46个国家销售,在欧盟市场上销售时间已超过10年,这些都有利于该药获得FDA的快速审评资格。

    供应短缺

    一旦希尔制药撤回上市申请,美国的法布里病患者将只能接受生物技术公司健赞(已被赛诺菲收购)生产的β-半乳糖苷酶(Fabrazyme)。

    自2009年以来,由于健赞在波士顿的β-半乳糖苷酶生产工厂受到污染,该药一直处于供不应求的状态。此外,有些患者更适合使用α-半乳糖苷酶治疗疾病,患者表示,希望美国市场上同时出现这两个药。

    健赞发言人表示,公司有能力向全球的法布里病患者供应β-半乳糖苷酶。法布里病也被称为溶酶体贮积症(lysosomal storage disorder),该病会破坏细胞处理胆固醇的正常模式,导致胆固醇不断在溶酶体内积累。全球大约有8000人患有该种疾病。在美国以外的地方,大多数法布里病患者服用α-半乳糖苷酶,而在美国,患者只能使用健赞生产的β-半乳糖苷酶。

    疗效更好

    巴金德服用α-半乳糖苷酶后,原来患有的微中风得到治愈,同时缓解了疾病发作时疼痛。

上一页12下一页

关注排行