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生物板块新癌症治疗技术成资本市场明星

http://www.pharmacy.hc360.com2014年02月20日11:59 来源:和讯网T|T

    【慧聪制药工业网】自2月以来,美国生物制药界掀起了一股IPO狂潮,总共有8家创新型公司携带着未经充分临床验证的技术在资本市场上兴风作浪,仅仅上周,生物制药公司经IPO融资规模就已经达到了5亿美元左右。单就纳斯达克市场来看,在过去一年中,生物制药版块的股价飙升了三分之二左右。

    生物制药版块是“黄金”还是“废铁”?

    乐观型投资者指出,生物制药版块在全球后金融危机时代成为新的投资热点,反映出人类健康领域中新思路、新技术、新观念的不断融合进化的大背景。生物制药工程技术难度大,专利门槛高,面对全球不断老龄化人口以及迅猛增长的健康需求,这个领域将成为真正的“黄金版块”。

    但悲观性投资者认为,生物制药工程科技开发难度,专业人才非常有限,而非专业人士又很难把握开发流程,特别是本轮上市的八家生物制药公司,他们的核心技术仍然处于试验室开发阶段,尚未得到大规模临床普及。众所周知,生物制药技术在早期阶段的失败率非常高。在大量资金涌入的情况下,很可能成为制药公司和投资大鳄利用IPO捞钱的工具。

    以DICERNA公司为例,该公司主要采用RNA(核糖核酸,一种遗传信息载体)技术平台治疗遗传性肝病及癌症。上月,DICERNA公司通过IPO融资9千万美元,其股价在发行的第一天,就窜升了207%。但据知情人士介绍,DICERNA公司的肝病和癌症治疗技术仍然处于早期研发阶段,只有约5%的可能性成功实现研发。换句话说,如果新药失败,投资者持有的股票很可能在一夜之间变为废纸。

    除DICERNA公司外,另外三家新上市的公司也存在同样的问题,如生产治疗HIV、肝病(乙肝、丙肝)的生物型制剂GILEAD公司;治疗神经性疾病、血友病、免疫系统紊乱的BIOGENIDEC;从治疗肿瘤化疗引起的嗜中性白细胞减少症的创新型药物起家的美国安进公司(AMGENINC)等。

    明知山有虎偏向虎山行

    难道投资者不明白这些风险吗?失败率如此之高的领域为何能够吸引重金?这恐怕是因为生物科技在资本市场中的讲故事能力变得越来越强。

    第一个故事:利用基因技术治疗遗传疾病

    如果对上述生物制药公司上市文件进行分析,不难发现,基因治疗技术几乎是所有公司未来发展的主方向。

    所谓基因治疗技术,其核心概念就是在患者生病组织的基因内植入健康基因,以修补或替代引发疾病的基因。乍听上去,这就象是科幻小说,有人称之为“修补上帝的语言”。它的发展也一波三折。基因治疗技术自上世纪九十年代开展以来,曾备受争议,其中最受舆论关注的是一位美国肝病患者在1999年死亡的事件。2003年,法国也出现了同样的问题,数位患有SCID遗传免疫缺陷病症的孩子,在接受基因疗法之后患上了白血病。这个案例曾经差一点使基因治疗技术被废止。

    但自此之后,基因治疗技术开始变得逐渐稳定下来。如对于治疗脂蛋白异常患者(乳糜微粒血症,Chylomicronemia可以导致血脂增高,从而引发各种相关疾病)非常有效,已经获得相关监管部门的批准,目前在欧洲进入临床应用之中。

    上月,基因治疗技术取得重大突破,据《柳叶刀》LANCET报道,牛津大学教授麦克拉伦(RobertMaclaren)已经找到了针对眼科病症无脉络膜(遗传性原发性脉络膜变性,学名:Choroideremia,它是伴X连锁隐性遗传性免疫缺陷疾病,男性患者通常从十岁前开始发病。最初症状常为夜盲,以后视野变窄,最终视觉丧失)的治疗手段。这种疾病是由一种名为REP1的基因变异引起的(因REP1基因变异,眼睛视网膜上的光感受细胞渐渐退化)。麦克拉伦使用了一种特殊的病毒做为“信使”,将健康的REP1基因传递到视网膜最敏感的地带。试验取得了较大成功,六名参与试验的患者中,有五人眼睛对光敏感度得到增加。其中两人的视力恢复最为明显,患者甚至可以从视力表读出更多的字母。

    麦克拉伦取得的突破是建立在另外两名遗传基因治疗专家的成果之上。此前,宾西法尼亚大学教授麦奎尔(AlbertMaguire)和贝内特(JeanBennett)曾使用类似技术治疗过另外一种先天性眼科病症---莱伯先天性黑朦(学名:Lebercongenitalamaurosis),它的起因是一种名为RPE65的基因变异。由于缺乏这种基因,视网膜细胞无法正常吸收维生素A,从而最终导致失明。同样,如果将正常的RPE65基因通过“病毒信使”拷贝到视网膜上,会使患者的眼睛对光线更加敏感,甚至会提高视力。

    麦克拉伦、麦奎尔和本内特采用的“病毒信使“是一种腺伴随病毒(Adeno-associatedviruses),它不会引发疾病的病毒,当然也不会刺激免疫系统)。不过,来自米兰的圣拉菲尔募捐基因治疗研究所(SanRaffaeleTelethon)的纳尔第尼博士(LuigiNaldini)所使用的方法就很吓人了---他采用的是从HIV病毒中分离出来的“信使”来扮演传递角色。众所周知,HIV是引发艾滋病感染的罪魁祸首。

    纳尔第尼使用创新中和技术,使HIV病毒”改邪归正”,成为携带健康基因的“信使”。之后,这位“信使”被注入到缺乏健康基因的造血干细胞之中,以治疗阻碍神经发育的异染性脑白质病变(metachromaticleukodystrophy)和维斯科特-奥尔德里奇综合征(Wiskott-Aldrichsyndrome即伴湿疹和血小板淘汰的免疫缺陷病)。经基因治疗之后,少数病人的病症减缓,痛苦得到了减轻。

    虽然到目前为止,基因治疗手段都是针对上述这些罕见病症实施的,它的效果仍然在观测之中,但是,这种思路对于治疗更常见的疾病具有极大的借鉴作用,特别是对于治疗人类的世纪顽症---癌症。

    第二个故事:利用基因技术治疗癌症

    在使用基因技术治疗癌症领域中,纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心(MemorialSloan-KetteringCancerCenter)教授萨德林(MichelSadelain)是业界公认的顶尖专家。他的研究出发点是嵌合抗原受体(Chimericantigenreceptor),这是一种经过加工后的T细胞。T细胞是淋巴细胞的一种,也是人体免疫系统的重要组成部分,可以杀死肿瘤细胞。有媒体曾指出,如果萨德林教授的研究最终能够成功,那么人类未来就可以像治愈感冒般治疗癌症。

    萨德林教授从患有白血病和淋巴癌的病人体内提取出自然的T细胞,之后加入新的基因。这种新基因取源于单克隆抗体,它们之所以被选出用于治疗,是因于它们自身与所需治疗癌症具有“姻亲”的关系。

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