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从FDA的审批分析孤儿药的发展前景

http://www.pharmacy.hc360.com2014年04月14日09:45 来源:生物谷T|T

    【慧聪制药工业网】都已四月份了,介绍FDA2013年批准27个品种的文章很多,这里就不赘述了。下表做一简单总结。 

    仅指突破治疗(breakthroughtherapy)和快速审批(fasttrack)两种模式,不讨论优先审查(priorityreview)和加速批准(acceleratedapproval)。

    不难看出,最大头其实不在FirstinClass,而是在MeToo(15+2个)和孤儿药(8+2个)。

    9个FirstinClass也要大打折扣。4个是孤儿药,受益人群非常有限,两个是半个孤儿药,也是非常小众的患者群体,略大于20w(比如美国多发性硬化症患者大约40w)。而剩下三个FirstinClass,其中一个是赫赛汀的抗体化合物耦连药,其实本质类MeToo的生物药,最后就剩下俩,第一位的治疗II型糖尿病的SGL1的抑制剂Invokana以及抗HCV以及HIV+HCV共感染的Sovaldi。

    再来看15个MeToo,4个是孤儿药,4个是大病种的复方,1个前药(可看作原药的增强版,效果应该一致到略好),1个新适应症开发(药是一样的)。还有5个是比较结结实实的在升级药物结构的。再次验证我前文所说,MeToo才是王道。

    还有三个是诊断试剂,其中俩也是类似MeToo的,略过。

    另外肿瘤药的开发有个很变态的趋势,今年有1个FirstinClass和1个MeToo是针对突变性的某个肿瘤的亚种来做的,结果变成孤儿药,进入快速审批,享受优惠条件,实在是妙。太取巧了。

    由于前文说了MeToo,现在我来谈谈孤儿药。

    经济可行的注册上市策略:从孤儿药到扩大适应症。

    孤儿药是一个欧美医药产业引进的概念。原文是OrphanDrug,被直译为中文的孤儿药,其针对的是孤儿病或者说罕见病,目前,中国并没有一个官方的明确的罕见病定义,也没有一个明确的数字(发病率)来划分罕见病和普通病,但在药品注册管理办法的第三十二条、以及新药注册特殊审批管理规定中,有提及罕见病、特殊病种等情况,可减免临床试验例数。但两者均无对罕见病有具体的界定。

    由于某一疾病的发病率跟人种、遗传背景、地域有着密切关系,因此某个地方或者某个特定群体被视为罕见病的疾病,在别的地方却可能很常见。世界卫生组织(WHO)将罕见病定义为患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病,常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等,绝大多数(有报道说是80%)罕见病是遗传病,因此,即使病人在出生后不出现症状,也会伴随病人一生。很多罕见病在病人婴幼儿时期就出现症状,大约30%罕见病儿童在5岁前病逝。

    在美国,罕见病是指受影响病人在20万人(限于美国)之下的疾病,而欧盟的定义则是发病率在万分之五的病(该定义并不局限于欧盟内部,包括世界其他地区),而据统计,美国47%的罕见病的病人人数少于2万5千人。研究表明,大约十分之一的美国人患有罕见病。据估计,在美国和欧洲,共有超过5千5百万人患用罕见病,而中国总人口远超过美国和欧洲的人口总和,因此推断中国可能有超过1千万罕见病患者。

    目前,美国FDA认可6000种罕见病,欧盟版FDA,即EMA(EuropeanMedicinesAgency)认可8000种罕见病。自从1983年美国国会通过孤儿药法案以来,美国FDA已经批准约350种孤儿药(包括生物药)用于治疗大约200种罕见病。所以即使是在美国,绝大多数罕见病迄今仍然是无药可治,但这也显示孤儿药还有很大的市场空间。

    由于孤儿药由于受众非常小,潜在市场小,药企原本对研发这类药缺乏兴趣。然而,随着欧美各国对孤儿药审批给予了众多的优惠政策,鼓励药企研发生产孤儿药。以美国为例,美国在1983年通过了一项法案,名为孤儿药法案(OrphanDrugAct,简称ODA),其主要内容和对孤儿药的研发的促进主要表现在:

    1)联邦政府对药企在孤儿药的研发经费退税(最高可达50%),以及相关竞争性联邦经费支持;

    2)增强专利和孤儿药市场化保护;

    3)快速审批程序;

    4)规模更小的临床实验。

    由于在新药研发中,据统计,超过6成的开销是在临床实验上,有的甚至高达8成。除了研发金额庞大,所需的临床人数也是一个很困扰药品研发机构的难题。尤其III期临床,可能涉及多达一千至数千病人(对于罕见病这个是不可能的),周期长达5年以上。而许多研发过程中的药就是死在最后这个关口上,也意味着此前数以亿美元计的前期投资都打了水漂。所以,新药研发不但周期长(一般8-10年),风险也很高。

    而孤儿药研发风险则大大降低,不但研发过程中可以得到联邦经费支持,临床实验阶段的开销也大大降低。有的孤儿药,即使是在3期临床阶段只有几十个病人也最终批准上市了(因为适应症是罕见病不可能集结数千病例)。并且,孤儿药一般定价都很高,一般每个病人需要花费20万到50万美元。而美国的商业保险公司也愿意为此买单,在欧洲的情况也类似,这类药品虽然价高,但是患病率很低。在一个大的投保人群基数中,该风险将讲的非常低,很容易进入医保目录

    另外,孤儿药不仅容易进入医保,也是由于有医保的覆盖,其定价基本都是向天价看齐的。目前的最高记录是单次用药超过百万欧元。2012年,欧盟EMA批准了由荷兰一家生物技术公司UniQure研发的孤儿药Glybera(一个基于AAV腺病毒载体的基因治疗药物)。这种基因疗法药物主要适用于那些患有脂蛋白脂酶缺乏(lipoproteinlipasedeficiency)的患者,脂蛋白酯酶缺乏是一种极为罕见的遗传缺陷病(即罕见病)。这个药也是在中国之外(中国早在2004年已经批准了世界上第一个基因治疗药物今又生Gendicine,用腺病毒载体搭载P53基因),第一个获批的基因治疗药物,具有里程碑意义。据公司报道说,每名患者的对Glybera的花费将高达120万欧元(约合160万美元),被称为是史上最贵的药,但是由于该药是一次性使用,和每年几十万美元,又要终身服药的其他孤儿药相比,总花费并不算最高。

    所以孤儿药,对药企而言可谓是投资少,收益大。

    2012年,FDA批准的治疗囊性纤维化(CysticFibrosis)的Kalydeco被美国《福布斯》杂志视为2012年最重要的药。

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