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“罕见病”的经济疗法

http://www.pharmacy.hc360.com2014年09月02日09:04 来源:E药脸谱T|T

    【慧聪制药工业网】人类罕见病达7000种,仅有不到1000种存在有限的现代医学科学认知,这需要用更多法律、经济方法来解决。”2014-9-113:25:160罕见病用药E药脸谱

    人类正以类似行为艺术的方式对抗着上天的捉弄。

    2014年夏天,人们往自己身上倾倒着一桶又一桶冰水。娱乐感爆棚的“冰桶挑战”以病毒式传播让“罕见病”获得了罕见的社会关注。

    绝大多数罕见病是基因缺陷所致,而医学问题也有其经济学疗法。

    经济杠杆激励“孤儿药”研发

    “冰桶挑战”让人们关注渐冻症,其实,这只是罕见病中的常见病。

    世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.065%~0.1%的疾病或病变,有的国家认定的罕见病有五六千种,有的国家认定的达七八千种。

    因其罕见,罕见病所获得的各种资源投放也相对稀少,这导致绝大多数罕见病患者缺医少药。罕见病用药也被称为孤儿药,药品研发投入惊人,风险巨大,在欧美等国,政府、医疗机构、制药企业也都曾经不愿投入其中。

    在各方不懈努力下,1983年美国通过了《孤儿药法案》。该法案设计的经济杠杆尤其引人注意:给予药企开发罕见病用药特定的快速审批通道,药品可获得7年市场独占权,50%的临床试验费可抵减税款,此外还设立专门补助和研究基金。

    这些经济性刺激,鼓励了制药公司投入罕见病药物研发。该法案实施前,美国只有不足10种罕见病上市药物,目前已登记的罕见病药物超过2000种,其中500种左右被批准上市。

    通过检索可以发现,在美国,1983~1989年,年均准许47种药品孤儿药地位,8种上市;1990~1999年,年均准许65种,上市14种;2000~2009年,年均准许109种,上市15种。近年来,这种速度有增无减。

    2008~2011年美国政府资助罕见病及罕用药研究基金项目共计15657项,总金额约60.8亿美元。

    20世纪90年代开始,新加坡、欧盟、日本、澳大利亚等30多个国家和地区陆续出台了更为积极的激励政策,许多罕见病的治疗药物从无到有,显著增多。

    设计灵活的付费机制

    中国目前只有1%的罕见病拥有基本治疗方案,市场上销售的100余种罕见病药物几乎完全依靠进口。在上海、北京等一线城市,有部分治疗药物可获得部分报销、基金互助。

    已经上市的罕见病治疗药物,往往由于价格昂贵,患者无法获益。比如,十年前(2004年)美国的数据就显示,使用健赞公司的孤儿药治疗戈谢病的人均价格是每年20万美元至40万美元。

    有鉴于此,近年来中国相关公益组织、专家学者频频呼吁将罕见病治疗纳入医保。有些学者甚至建议设定罕见病专项医保制度、救助基金。

    但是,由于罕见病药物疗效不确切,价格昂贵,目前在中国绝大多数地区,仅有个别罕见病中的常见病用药进入了医保目录

    对于罕见病的治疗,远不只是医保问题,国家需要从药物研发、审批、生产、销售以及付费机制上设计出一整套组合措施。至少,欧美等国的经验表明,经济手段在研发环节作用显著。

    从世界范围看,尽管研发资源的投放不断增多,但对于罕见病的医学知识仍十分匮乏,仅有不到1000种罕见病存在有限的现代医学的科学认知。

    更急迫的问题在于,虽然像《药品注册管理办法》等中国极少数法规涉及罕见病,但是,罕见病还没有清晰的定义,这直接导致相关政策制度的制定和落实存在困难。

    加强基础信息采集

    “罕见病”是个相对、动态、变化的概念,从发病数量上可能成为少见病、常见病,甚至多发病。因此对罕见病定义的微小改变,都涉及政策调整。

    2011年至今,本刊记者曾接触过几位罕见血液类疾病患者,在交谈中他们时常会开几句玩笑,甚至将“可能明天就死了”说得轻描淡写,但记者很强烈地感觉到了压抑。只有他们明白,生命多一分钟就是一分钟。

    “病人等不起”。这些年罕见病患者家属多次呼吁。但是,罕见病具有相对性、渐变性和不确定性等特点,即便是世界一流制药企业,在研发治疗药物时都显得力不从心,中国制药企业更是爱莫能助。

    同时,罕见病治疗药物基本是由欧美国家制药企业研发,进入中国需要经历重重关隘。

    首先,依照中国药政法律法规,第一关是临床试验。本刊记者时常听到人们为此抱怨中国药政部门效率低下,甚至也不乏“阴谋论”,但是,每个国家都有药政法律法规,严格落实不仅是必要的,也是严肃的,遑论绝大多数罕见病病理基本不清。当然,药政部门也确实亟需加强政策灵活性,对具体问题采取更积极的处置态度。

    在官方信息缺少、政策不明的情况下,一些不良企业和商家编造的虚假信息往往被患者及其家属视为最后一根救命稻草,从而带来更加重大的经济损失和身心伤害,引发一幕幕家庭悲剧。

    中国缺乏罕见病的流行病学等基础信息,导致政府决策部门无法进行清晰的、切实可行的政策安排。这就需要政府、医疗机构以及社会力量加强对罕见病的摸底、测算,并对药品有效性、安全性、可获得性、可及性等状况进行密切监测。

责任编辑:白颖倩

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