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无药可用愁煞人 罕见病患者望药兴叹

http://www.pharmacy.hc360.com2017年04月24日09:04 来源:中国制药网T|T

    【慧聪制药工业网】由于利润微薄,很多罕见病药物减产或停产,严重影响了临床使用,让医生束手无策。罕见病的药物被称为孤儿药,市场需求少,研发成本高,缺少政策支持,多数患者无药可医或望药兴叹。目前,我国医保是按疾病名称报销,针对罕见病的医疗保险不完善,很多罕见病用药没有纳入医保。

    无药可用愁煞人

    18岁的刘笑家住山西晋中市榆次区,是一名粘多糖贮积症Ⅰ型患者。这种罕见病让他变得身材矮小、面容粗糙、视力低下。

    刘笑3岁时,手指关节变僵硬,病症逐渐显现。父母带着他走上了漫长的求医之路。一年多时间,刘笑辗转各大医院,最后在北京协和医院确诊为粘多糖贮积症Ⅰ型。医生说:“这种病无药可医。孩子寿命短,给他吃好喝好吧!”刘笑的父母没有放弃,一直盼望出现新药。

    10年前,刘笑的父母在网上查找疾病资料时发现,美国已研发出一种可治疗粘多糖贮积症Ⅰ型的药物。“知道这种病有药可治了,爸妈和我欣喜若狂。”刘笑回忆说。可是,看到这种药还没在国内上市,他们的心又凉了。目前,国内依然没有治疗粘多糖贮积症Ⅰ型的有效药物。

    治疗罕见病的药物又称孤儿药。“已发现的7000多种罕见病,大部分是没有药物可治疗的。”北京协和医学院基础学院教授张宏冰分析,罕见病发病率低,种类繁多,病理复杂,医学界对罕见病的认识还很有限。目前,我国罕见病药品研发基础薄弱,新药研发落后于发达国家,很多治疗药物主要依赖进口,“一旦国外药企由于利润下降等原因退出我国市场,患者用药就会受到严重影响。”

    药品断货,也是罕见病患者面临的一大困境。溴吡斯的明片是重症肌无力患者的救命药,比较廉价,一盒60片卖30元左右,国内只有一家企业生产。2016年9月,这家企业发现极少数批次的药品存在瑕疵,对药品实施了最低一级的“三级召回”,导致市场供给大幅下降,药品价格一度涨了7倍,患者因无药可用而引发恐慌。庆幸的是,该企业一个多月后恢复了正常生产。

    2016年3月,多发性硬化症的唯一有效治疗药物“倍泰龙”缺货,国内千余名患者一度断药。随后,德国拜耳公司承诺,将保证援助疗程尚未结束的患者继续获得“倍泰龙”,直到援助疗程结束。一旦援助疗程结束,国内千余名多发性硬化症患者可能又面临断药。

    “以低促性腺激素性性腺功能减退症为例,治疗男性患者较有效的药物是绒促性素和尿促性素,这两种药都比较便宜,但用着用着就没了。”北京协和医院内分泌科主任医师伍学焱对记者说,老药减产的原因是药品过了专利期,价格太便宜,厂家利润大幅减少,失去了生产动力。药品减产或停产会严重影响临床使用,令医生束手无策。

    药价昂贵负担重

    “吃药一年花费20万美元,而且需要终生用药。”刘笑说,父母曾打算托朋友从国外带治疗粘多糖贮积症Ⅰ型的新药,但因价格昂贵,放弃了这个想法。刘笑的父母都是普通工人,家庭并不富裕,这些年为刘笑治病已经花了很多钱,无法承受那么高的药费。

    很多治疗罕见病的药品价格贵,特别是新药贵得惊人。在美国,罕见病患者每年的平均治疗费用为13.7万美元,其中很大比例是药费。近些年,国外上市的治疗蛋白C缺乏症、低磷酸酯酶症和粘多糖贮积症Ⅳ型等疾病的特效药,月均药费都在7万美元以上。

    罕见病新药为啥这么贵?张宏冰认为,主要是研发成本很高。治疗罕见病的新药从研发到临床平均耗时十几年,耗资30亿元左右。与常见病的新药不同,罕见病药品使用群体小,药厂无法通过大规模销售摊薄成本,为了保持一定利润,只能将药价定高。

    福建龙岩市武平县的林女士去年3月生下女儿小月亮。小月亮出生时不会哭,反应能力差,肌肉张力低。医生怀疑小月亮得病了,于是将她放进保温箱,观察了一个月。医生做了能做的所有检查,都没找到病因。

    林女士一家不死心,带着小月亮从南到北多次转院检查,花费近10万元。“孩子8个月时才确诊为小胖威利综合征,现在髋关节发育不良,得戴支具,每天只能平躺,一岁了还不会坐。”林女士说,小胖威利综合征是一种发病率极低的罕见病,目前只有北京、上海等大医院的内分泌科医生知道这个病。

    “现在孩子每天要打生长激素才能改善病症,至少要打到成年,每年花费好几万元。”林女士说,她曾经向当地民政局申请临时救助和医疗救助,均被拒绝,原因是小胖威利综合征不在救助病种清单中。林女士告诉记者,临时救助只能申请一次,最多两三千元,相对于巨额药费是杯水车薪。家里因为给孩子治病,早就入不敷出了,特别希望有关部门能够将生长激素纳入大病医保。

    “很多罕见病用药没有纳入医保。”解放军总医院儿童医学中心主任邹丽萍认为,我国医保是按疾病名称报销,针对罕见病的医疗保险还不完善。“与高血压、糖尿病等不同,有很多罕见病发病率很低,名称古怪,都没有听说过,治疗方法也是近几年才发现。”邹丽萍说,有关部门可能没有意识到要将这些罕见病纳入医保。

    南开大学卫生经济与医疗保障研究中心主任朱铭来说,随着社会对罕见病越来越关注,有关部门扩大了医保的药品目录,逐渐纳入一些治疗罕见病的药物,但不作为基本用药。

    政策扶持盼提速

    国家应设立孤儿药研究基金,对孤儿药进行专项投入,激励科学家和药企对孤儿药加强研发

    欧、美、日等发达国家对孤儿药的研发起步很早,通过加大科技投入、给予政策优惠等措施,已取得一定的成果,研制出了600余种药物。目前,我国孤儿药研发处于起步阶段,从事研发的企业不足10家。

    孤儿药的研发难度高,成功率低。据统计,开发和上市一种孤儿药在欧洲的成功率不到四千分之一,在美国仅为六千分之一。专家认为,每一种罕见病人群占总人口比例很低,市场容量小,商业投资回报低,国内研发机构与医药企业不愿投入资金。同时,我国的药品供应保障体系是基于常见病、多发病体系来设计的,尚未有专门针对罕见病用药研发、定价、报销等方面的激励政策。国家应设立孤儿药研究基金,对孤儿药进行专项投入,激励科学家和药企对孤儿药进行研究。

    “在国外,很多民间慈善组织成立了罕见病基金会,为孤儿药的研究提供资金支持。”邹丽萍建议,政府应引导企业和慈善机构成立一些罕见病基金会,在给予病人资助的同时,也给从事孤儿药研发的科学家和机构提供资助与奖励。

    对于一些罕见病来说,老药不一定比新药差。张宏冰认为,当老药失去或即将失去专利保护,一些医药公司有时候稍微改变一下老药的分子式,重新命名药品,就当研发出了新药。其实,这些“伪新药”疗效并没有比老药好多少,但价格贵了好几倍,增加了病人和社会的经济负担。因此,保障老药的生产很有必要。他建议,可以借鉴发达国家的经验,给予税收优惠和补贴,让药企有钱可赚,不至于减产停产。

    “仿制药价格是专利药价格的几分之一,疗效基本一样。”张宏冰认为,国内企业在生产仿制药时,应该将质量放在第一位,保证疗效。例如印度的仿制药产业很发达,生产了全球20%的仿制药,很大一部分出口到美欧日等发达国家。印度的秘诀在于拷贝不走样、保证高质量。我国应对生产仿制药企业给予一定的税收、审批等优惠政策。

    “有些药物说明书上并没有显示可以治疗罕见病,但医生在临床研究中发现,这些药物对于治疗罕见病有很好的效果。”邹丽萍建议,对这类药物,国家应设立特殊审批渠道,及时增加这些药物治疗罕见病的适应症。

    目前已知的罕见病有7000多种。为此,发达国家出台很多措施,激励科研机构和企业加快研发孤儿药。

    1.市场独占期

    美国保证企业批准后7年的市场独占期,且不受专利的影响。欧盟保证批准后10年的市场独占期,符合儿科药研究计划的孤儿药,其保护期可以延长2年。

    2.税费减免和研究资助

    美国的孤儿药在临床研发期可享受50%的课税扣除优惠,并可向前延伸3年,向后延伸15年,总税收减免可达临床研究费用的70%。欧盟减免企业申请孤儿药上市注册费,各种研究项目和协会为孤儿药研发提供巨额资金。

    3.快速审批和集中审批

    2014年,美国发布的《严重情况药物加快程序指导原则》适用于孤儿药,包括快速通道认定、突破性疗法认定、加速审批等措施。集中审批程序是孤儿药在欧盟上市最有效、快速的途径。经审批后,孤儿药可在欧盟任一成员国市场上自由流通和销售。

责任编辑:赵洋

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