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一头奶牛变“制药车间”促行业发展

http://www.pharmacy.hc360.com2017年08月01日13:54 来源:《解放日报》T|T

    【慧聪制药工业网】7月19日,由上海市卫生和计划生育委员会和解放日报·上观共同主办的“上海卫生科技活动周闭幕式暨第34届解放健康讲坛”,在同济大学附属第十人民医院举行。一位中科院院士和三位首席科学家,与大众分享了“科技点亮生命”的主题。

    

本次讲坛的承办单位为上海市健康促进中心、同济大学附属第十人民医院 文章链接:中国制药网 http://www.zyzhan.com/news/detail/66464.html

本次讲坛的承办单位为上海市健康促进中心、同济大学附属第十人民医院

精准医学推动药物个性化研发

    陈凯先中国科学院院士、上海市科协主席、上海中医药大学学术委员会主任

    围绕生命和健康的问题,精准医学的发展将会推动个性化药物的研发。

    一个人为了治病或是保健,要服用一些药物,在产生药效的同时,也有可能会产生一些毒副作用。过去,同一种病的病人会服用同一个药物,但在实践中会发现很多问题,比如说一些抗癌药物的平均有效率只有25%,也就是说对差不多3/4的病人无效。

    现在的研究已经发现,这种药效和毒副作用的差别,可能与患者的遗传背景(基因)的差异有关。此时就需要有一些生物标志物来作为判別的标记,对病人进行精细的分型,判断病人是否适合使用这种药物进行治疗。

    精准医学的发展是以基因测序技术的巨大进步为支撑的。过去,进行基因组测序非常困难,世界上第一次人类全基因组测序花了十多年时间、30亿美元才完成;而今天一个人的基因组测序只需花费1000美元,一台测序仪三天内可以完成18个人的全基因组测序。基因测序的时间大大缩短,价格大大降低,这就使得将来可能做到普遍的基因测序,帮助我们实现个性化的医疗。

    精准医学还将带来医学模式的重大变化。除了疾病治疗外,精准医学还可以帮助实现疾病风险的个体化预警。比如说抽烟有害健康,但有的人不抽烟也患上了呼吸道或心血管疾病,甚至肺癌,而有少数人抽烟却并不得病。这就意味着不同的人、不同的遗传背景,其患病的风险可能有显著差别。精准医学的发展,对个人的风险预警可以做到更加精确,更有利于加强个人防范。

    在基因编辑技术方面,人类遗传是靠细胞里面细胞核的基因序列,这个基因序列就像人的生命密码。如果我们能修改这个密码,把引起生病的基因进行改变,那么又会发生巨大的变革。

    目前最有效的是CRISPR技术。这个技术,已经在很多疾病防治研究中产生了重要的作用。比如治疗遗传性肝病,清除艾滋病等。

    再比如说,中国每年有150万名器官衰竭患者,但移植器官却会遇到供体少的问题,每年仅能提供1.5万个。那么,猪的器官和人的大小差不多,是否可以利用猪的器官进行移植呢?但猪的内源性病毒如果跟着器官移植过来,也容易出现毛病。在这方面,基因编辑将能给人类带来福音。

    肿瘤治疗非常困难,人体内正常的免疫系统无法消灭,怎么办呢?利用CAR-T技术,可以让免疫系统“聪明”起来,消灭体内有害的外来细胞,不让肿瘤细胞逃脱它的监视。

    此外利用3D打印技术,能构造一个结构精巧复杂的药片,药片到了人体内可以做到定向释放,大大提高药物的治疗效果。

    一头牛变身“制药车间”

    曾凡一上海市儿童医院上海医学遗传研究所所长、国家重大科学研究计划项目首席科学家

    基因控制生物性状,DNA就像编码一样,用不同的排列组合形成了人类最美妙的一个序列。当这个序列发生了突变,就会制造疾病。但是,我们也可以通过对这些序列的改变,为己服务,这就是基因编辑。

    基因编辑技术有重组、打靶,还有转基因,我们可以将需要的基因转到动物体内,为我们所用。转基因这种前沿生物技术具有无限的潜力,其中包括可以用“乳腺生物反应器”制药,可低成本、大规模生产高附加值的人类所需重组药物蛋白。比如说,平时的细胞培养,需花费800到5000美元生产出1克,用转基因奶来制药的话,只需要2美元,两者相差达1万倍左右!

    乳腺生物反应器的概念是中国科学家最早在世界上提出的,即以基因工程技术为核心,把动物体作为“车间”,使珍贵药物蛋白有序地在牛的乳腺里表达,并分泌到牛奶中,经过分离纯化就能成药了。比如说,针对血友病的因子,如果进行输血,需要120万升,但现在只需要一两头牛就可以了。

    不过,这不等于说,喝这种牛奶就可以治疗疾病,由于胃里的酸度很高,很快会损伤药物的活性,直接喝下去并不能使需要的药物到达血液中产生治疗效用。还是要通过一系列的制药手段,提取出牛奶中的药物。

    目前,在上海松江的大动物基地可以用这种方法生产多种药物,比如血友病患者缺乏的一种凝血因子“九因子”。

    血友病只在男性中有症状,是3000到5000分之一,目前血友病患者主要靠输血浆凝血因子浓缩剂、凝血酶原复合物进行治疗。但是这种替代治疗过程中存在血液制品来源有限,无法满足患者治疗需求,以及血液中可能存在肝炎病毒等重大隐患问题等。事实上,血浆补充中不仅会给其“九因子”,还有其它不需要的因子,如果使用国外的重组九因子产品,价格则十分昂贵,并非人人能用得起。

    我们从二十年前开始研发,把九因子从牛奶提取药物原液并变成成品,目前正积极申报临床试验。我们正在进行乳腺生物反应器的产业化研究,希望这项中国科学家首创的科研成果引领全国医药行业的积极发展。

    航天科技发明激光灸疗仪

    吴焕淦上海岳阳医院上海市针灸经络研究所所长、国家973计划项目首席科学家、中国针灸学会副会长

    针灸铜人是我们古代医学家发明的针灸教学用的人体针灸模型,学生考试时拿出针灸铜人,涂上黄蜡,体内灌水。如果穴位找得准确,针扎进去,水出来;如果穴位没有掌握好,针则扎不进去。祖国的传统医学在1027年,也就是北宋天圣五年,就能达到这么高的水平!

    多年来,针灸这样的祖国医学瑰宝也在不断发展创新。通过研究,中国中医科学院刘保延教授团队发现了电针对女性压力性尿失禁漏尿量也有疗效。针灸治疗如今已经走向了世界,今年7月,美国工程科学院等三个顶级学术机构发布报告,建议使用包括针灸在内的非药物治疗疼痛;美国FDA最近也把针灸列入了止痛解决的方案中。

    我们发现了艾灸和针刺有不同响应脑区的规律。针灸治疗帕金森病有很好的效果,针刺阳陵泉可以调节脑内多巴胺能神经元的自噬通路,恢复其受损的自噬水平。

    艾灸还能治疗膝骨性关节炎、类风湿性关节炎等,温和灸或隔姜灸均可改善类风关的临床症状,调节机体免疫功能。隔附子饼灸还能有效改善桥本甲状腺炎患者的临床症状和甲状腺功能。

    通过研究,我们证明了影响艾灸疗效的关键因素为灸量、灸法、灸位及机体的反应性。那么陈艾是几年更好?在最新研究中发现,它的红外光谱多在三个明显的辐射阶段,确认五年陈艾最好,它的光强度比三年艾好,十年艾反而也不如五年艾。艾灸在延缓衰老、治未病上有很大作用,通过艾灸肾俞、关元、气海,足三里等穴位,能起到抗衰作用。

    艾灸可以走进寻常百姓家庭,让每个家庭都会使用。有的疾病可以用艾灸治疗,有的疾病适合针灸治疗,还有的疾病可以用针刺加艾灸治疗,能取得更好的效果。

    最新研究并投入使用的激光灸疗仪,是沈雪勇教授利用航天科技的先进红外检测技术,解决了穴位与红外光谱技术的难点。通过检测,发现隔姜灸与人体穴位自发辐射光谱有明显的一致性。

    手机即可传感猝死预警

    徐亚伟同济大学医学院泛血管病研究所(上海市第十人民医院)所长、国家重点研发计划项目首席科学家

    目前心脑血管疾病是我国第一死因,其中80%是急性心肌梗塞。经常听说心源性猝死的报道,而年轻人逐渐增多,这主要是城市的长期工作压力、大量吸烟和体态肥胖造成的。

    急性心肌梗塞为什么死亡率这么高呢?一是区域间的救治不平衡,关键是救治时间延迟在院外的抢救成功率不到1%;二是呼救时间的明显延长。那么在发生急性事件前,可以进行预警吗?

    过去至今的所谓可穿戴预警设备有一个缺点,就是严重依赖人工判定,无法进行自动预警。很多高危病人还无法进行长期佩戴。同时,数据无法整合共享,就没办法进行统一的救治指挥。而现在,通过医疗资源的共享,我们可以在手机上指挥其他地区的会诊和手术,实现了完整的体系建设。

    猝死能否进行自动预警?我们研发了全球唯一的绒毛膜电极,它采集的信号经过传感后,可以支持长期的穿戴式预警系统,通过人工智能的算法,一旦发生危险可第一时间通知家属和医生。

    我们团队通过移动PACS2.0系统的研发,还能让所有的影像数据互联互通,支持手机端随时观看患者数据。也可利用手机传感器,时刻传送患者心电图及重要的生命参数到数据平台。在我们中心,已有24小时动态后台派驻机构,包括医生和全球专家均可加入到会诊体系中来。只要有3G、4G信号的地方,就可以捕捉到患者的信号进行自动预警。

    通过这样的数字化诊疗系统,一个病人从发病到血管开通只需要90分钟以下,可以大幅度降低患者死亡率。

    过去完全依靠人工的部分,现在也已进入AI时代,可以通过大数据的人工智能进行判图。首创的移动PACS,就可以实现实时DSA影像、实时手术指导、实时监控、云端调阅既往DSA图像、远程手术直播等。过去做手术要通过卫星转播现场,才能得到时时清晰的图像,而现在只需要手机一接,就能得到比卫星传输还要好的图像质量。

责任编辑:韩旭

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