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基因治疗失明药物,定价100万美元高不高?

http://www.pharmacy.hc360.com2017年12月25日16:58 来源:新京报(北京)T|T

    【慧聪制药工业网】人们对于Luxturna这个药的疗效和安全性没有什么争议,争论的焦点在于价格。

    近日,美国食品药品管理局(FDA)批准了一种基因治疗药物——Luxturna。它是用来治疗一种罕见的眼病——RPE65基因突变相关的视网膜营养不良。这是FDA批准的第三种基因治疗药物,前两种都是治疗肿瘤的,而Luxturna是治疗遗传性疾病的。

基因治疗

    视网膜营养不良虽然名字里有“营养不良”,其实这个病的发生跟吃什么喝什么没关系,而是基因突变引起的遗传性疾病。如果把眼睛比作一台胶片照相机的话,视网膜就好比是照相机的底片。底片不好,照相机别的零件再好也拍不了照片;同样道理,视网膜出问题,人的眼睛就看不清东西,严重的甚至会失明。

    在RPE65基因突变的病人中,这种基因不能正常工作,导致视网膜发生病变。如果通过基因治疗修复这种基因,使它能够正常工作,视网膜的病变就能逆转,病人的视力就能恢复。

    那么问题来了。怎么把正常的基因送到需要它的地方去呢?这就轮到Luxturna这个药上场了。

    Luxturna是一种注射剂,通过注射到病人的视网膜下方来起作用。它是通过基因修饰技术,去除病毒的致病能力,并把正常的RPE65基因整合到这种病毒中。当它被注射到视网膜部位后,就可以利用病毒本身所具有的基因整合能力,把这个基因整合到视网膜细胞中。然后,正常的RPE65基因就可以在病人的视网膜细胞中发挥作用,使病人的视力恢复。

    Luxturna这个药的理论基础很清楚,又有严格的临床试验支持,所以对它的疗效和安全性没有什么争议。争论的焦点在于价格。

    拿Luxturna这个药来说,开发投入巨大,但市场却非常小。美国3亿多人口中,有这个病的也就一两千人。如果定价太低的话,病人肯定很高兴,但企业可能就亏损了,以后也就没人愿意为罕见病开发药物了。

    但如果定得太高,病人用不起,企业也得不到好处。因为如果药价太高导致药卖不出去,企业一样赚不到钱。比如曾经有一个叫做Glybera的基因治疗药物在欧洲上市,定价一百多万欧元,从2012年上市至今,只有一个病人接受了这种药物的治疗。最后企业以“缺乏需求”为由,不再申请上市许可更新,也就等于自然退出市场了。

    目前Luxturna的定价还没有公布。有分析师估计其定价将会在一百万美元以上,并预计2018年将有50-75位病人接受治疗。这个估价的部分依据是参照美国一些州法院对失明案例判决的赔偿额;另一方面是分析师认为病人恢复视力以后,可以不再需要护理人员,并能找到工作,这就可以抵得上这笔治疗费。

    在Luxturna获批的同时,美国食品药品管理局(FDA)局长戈特利布表示,基因治疗“将在医学治疗中起重大作用,有望治愈许多最具破坏性的难治疾病”。随着医学的发展,将会有更多类似的先进治疗出现。但与此同时,如何在公共福利与商业中找到平衡,是企业、政府乃至公众必须思考的问题。

责任编辑:张鑫嘉

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