慧聪制药网

开发多种基因疗法,罗氏扩大与4DMT合作

http://www.pharmacy.hc360.com2018年05月02日14:00 来源:药明康德T|T

  【慧聪制药工业网】日前,专注于发现和开发腺伴随病毒(AAV)基因治疗载体的4D Molecular Therapeutics(4DMT)宣布扩大其与罗氏(Roche)公司的研究协议,成为广泛的长期合作伙伴,以开发和推广多种眼科产品。

  

  影响美国和欧洲约40万患者的遗传性视网膜疾病是成人和儿童失明的主要原因。已知超过200种基因的突变会导致这些罕见的孤儿疾病,但目前几乎没有获批的治疗方法用于该病。更常见的视网膜疾病也影响了美国和欧洲的数百万患者,他们急需有效治疗来缓解疾病,提高生活质量。

  4DMT公司的重点是发现和开发有针对性和专有的AAV基因治疗产品,用于罹患严重遗传病患者的未满足医疗需求。其称为“Therapeutic Vector Evolution”的强大发现平台使之能够创建定制的基因递送载体,通过最佳的临床途径给药,以可控的剂量和对已有抗体的抗性,特异性地将基因输送到体内任何组织或器官。这些专有的有针对性的产品可以被开发治疗罕见遗传病和需求较高的复杂疾病。

  此次4DMT与罗氏扩大后的协议将保证两家公司利用其主要优势,尽快为眼病患者带来高度优化的基因疗法。4DMT将负责载体的发现和优化、产品设计和工程化、临床前和早期临床开发,包括制造活动,而罗氏则进行关键的临床试验,并在全球推广新疗法。

  这项合作的首个合作项目是4DMT的用于无脉络膜症(choroideremia,一种可在童年早期出现的遗传性夜盲症)的玻璃体内注射候选药物4D-110,目前正在进行申请临床试验研究(IND-enabling studies)。其它候选药物也正在研发中,用于有重大医疗需求的视网膜疾病的治疗。

  

  ▲4DMT的眼病研发管线(图片来源:4DMT官方网站)

  “在4DMT完成专有玻璃体载体的发现和表征后,我们一起选择扩大我们的合作关系。我们已经在4D的载体发现、基因治疗开发和制造能力与罗氏在后期临床开发和全球生物制剂推广方面的专业能力之间创造了明显的协同效应。此次扩大合作关系的决定代表者对我们的眼科平台、临床候选药物和团队的验证,”4DMT首席执行官兼联合创始人David Kirn博士说。

  “这一扩大合作伙伴关系可能成为推动致盲性视网膜疾病新疗法的主要催化剂。4D的基因治疗技术和罗氏在生物制剂方面的专业知识是一个强大的组合,”波士顿Ophthalmic Consultants联合总裁兼医疗主任Jeffrey S. Heier博士说。

  “这一合作伙伴关系的扩大有望加速对视网膜疾病患者的治疗,”Foundation Fighting Blindness(该基金会被定位为遗传性视网膜退化的最大非政府/非商业研发支持者)首席科学官Stephen Rose博士说。。

  “用于脉络膜血管炎的玻璃体内递送基因治疗可能有益于患有此病的所有患者,”阿尔伯塔大学(University of Alberta)眼科与视觉科学系教授Ian MacDonald博士解释道。

  我们期待这一合作能为这类眼病患者带来创新的有效治疗。

责任编辑:陈婕婕

免责声明:凡注明来源本网的所有作品,均为本网合法拥有版权或有权使用的作品,欢迎转载,注明出处。非本网作品均来自互联网,转载目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责。

十大评选人物访谈热点事件更多>>

一周话题人物 [人物关注排行榜]

[陈启宇] 复星医药是怎么投资医院的
复星医药与浙江省台州市立医院合建的医养结合项目获得批复,复星医药计划直接投资6亿元建设医院[详细]
[闫凯境] 从一品独大到全线开花
复方丹参滴丸成为一个响当当的大品牌后,天士力多个后续产品开始发力,其内生性增长驱动力日渐强大。[详细]
[杨杰] 领军儿童药
全线退出糖尿病、心血管等用药领域销售,决然以儿童药为其全力以赴的战略方向[详细]

资讯中心 产业研报 企业中心 人物中心 产品微门户

企业媒体关注榜

话题人物排行榜

1 白慧良 中国非处方药物协会 会长
白慧良
中国非处方药物协会 会长
2 齐谋甲 国家医药管理局 原局长
齐谋甲
国家医药管理局 原局长
3 于明德 中国医药企业管理协会 会长
于明德
中国医药企业管理协会 会长
4 付明仲 国药控股有限公司 总经理
付明仲
国药控股有限公司 总经理
5 房书亭 中国中药协会 会长
房书亭
中国中药协会 会长
6 高祥友 山东鲁抗医药集团有限公司 董事长
高祥友
山东鲁抗医药集团有限公司 董事长
7 刘燕 湖南千山制药机械股份有限公司 副总经理
刘燕
湖南千山制药机械股份有限公司 副总经理
8 刘晨 北京英茂药业有限公司 副总经理
刘晨
北京英茂药业有限公司 副总经理
9 刘国庆 湖南汇一制药机械有限公司 高级工程师
刘国庆
湖南汇一制药机械有限公司 高级工程师
10 赵毅新 山东新华医疗器械股份有限公司 董事长
赵毅新
山东新华医疗器械股份有限公司 董事长
收起