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预防儿童出血 新药获优先审评资格

http://www.pharmacy.hc360.com2018年05月29日17:50 来源:药明康德T|T

    【慧聪制药工业网】日前,BioProductsLaboratory(BPL)公司宣布美国FDA已经接受了该公司为Coagadex递交的补充生物制剂许可申请(sBLA),并且授予它优先审评资格。Coagadex是一种从血浆中提取的凝血因子X浓缩物,它是治疗遗传性因子X缺乏症(hereditaryfactorXdeficiency,FXD)的预防疗法,并且可以用于年龄低于12岁的FXD患者。

    FXD是一种非常罕见的血液疾病。患者通常因为编码凝血因子X的基因出现变异,导致血液中因子X水平不足。因子X是凝血系统中的重要一环,它的缺乏会增加患者出血的风险。这些患者需要接受与血友病患者类似的护理。

    Coagadex是一种从血浆中提纯的因子X浓缩物,它是专门为治疗FXD而开发的产品。浓缩物中超过94%的成分为因子X,而其它凝血因子(因子II和因子IX)成分很少。因此,Coagadex在补充FXD患者体内凝血因子X的同时,不会增加其它凝血因子的水平,这有利于防止由于其它凝血因子水平过高而导致的血栓形成。Coagadex已经获得FDA批准,用于成人和12岁以上儿童患者,控制出血事件,并且可以帮助FXD患者控制手术出血风险。

    本次sBLA的递交是基于名为TEN02的开放标签、非随机、多中心、前瞻性3期临床试验的结果。在这项试验中,9名12岁以下的中度或重度FXD患者接受了Coagadex的治疗。作为预防性疗法,患者最初每周接受2次Coagadex治疗,剂量为40-50IU/公斤体重。为了将患者血液中因子X的水平调整到大于5IU/dL(并且峰值小于120IU/dL),患者接受治疗的频率和剂量在试验开始后的最初6周中可以作调整。

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    试验结果表明,在所有接受治疗的患者中,Coagadex可以降低患者的出血频率,或者在试验期间完全消除出血事件的发生。同时,在为期26周的试验过程中,患者血液中因子X的水平在接受最后一次剂量调整后都维持在5IU/dL以上。

    安全性方面,没有患者产生对因子X的抑制剂,也没有患者因为接受治疗而死亡。患者在试验过程中出现的副作用均与该疗法无关。

    “BPL公司致力于改善出血和凝血疾病患者的生活。我们非常高兴FDA接受了我们的sBLA并且授予它优先审评资格,”BPL公司全球医疗副总裁EricWolford博士说:“将预防性和儿童数据添加到处方信息中是保证FXD患者接受适当疗法的又一重大进步。”

    我们期待这一新药的审批之路顺利,尽快为儿童患者带来有效预防疗法。

    参考资料:

    [1]FDAAcceptsSupplementalBiologicsLicenseApplication(BLA)andGrantsPriorityReviewforProphylacticandPediatricUseforBioProductsLaboratory'sCoagadex®(CoagulationFactorX,Human)forTreatmentofHereditaryFactorXDeficiency

    [2]Prophylactictreatmentofbleedingepisodesinchildren<12yearswithmoderatetoseverehereditaryfactorXdeficiency(FXD):Efficacyandsafetyofahigh-purityplasma-derivedfactorX(pdFX)concentrate

    [3]Coagadex官方网站

责任编辑:杨曼曼

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