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全球首款腓骨肌萎缩症1A型治疗药物国内临床试验获批

http://www.pharmacy.hc360.com2018年06月14日18:08 来源:新浪医药T|T
慧聪制药工业网】6月14日,天士力医药集团股份有限公司公告显示,其控股子公司天士力国际基因网络药物创新中心有限公司(简称“天士力基因网络公司”,天士力持股比例为65%)收到国家食品药品监督管理总局(国家食药监总局)核准签发关于药品PXT3003的《药物临床试验批件》,后续将按照该批件要求启动用于支持中国注册的国际多中心Ⅲ期临床试验研究准备工作。临床试验批件主要内容如下:

药品名称:PXT3003

批件号:2018L02544、2018L02545

剂型:口服溶液剂

规格:100ml/瓶,根据有效成分浓度不同分两种规格

申请事项:进口药品注册

申请人:PHARNEXT

主送单位:天士力国际基因网络药物创新中心有限公司

受理号:JXHL1800019,JXHL1800020

注册分类:化学药品2.3类

审批结论:批准本品进行国际多中心临床研究

公告称,PXT3003为全球首款用于治疗腓骨肌萎缩症1A型(CMT1A)的药物,是法国Pharnext公司利用CMT1A型疾病的生物网络药理学分析,在已上市的2000余种药物分子中,筛选得到的能够下调PMP22表达的创新复方药物,由三种已上市多年的化学药在极低剂量下固定配比组成。天士力基因网络公司拥有PXT3003项目在大中华区(中国大陆、香港、台湾和澳门)的研发、生产及商业化权益,同时拥有PXT3003在大中华区申请和授权的所有专利的排他性独家许可权益。

PXT3003项目已在全球开展临床试验,在欧洲豁免了I期临床研究,且完成了80例病人的II期临床研究,II期临床的有效和安全性结果提示了PXT3003具有明确的临床价值。正在欧美开展的国际多中心III期临床研发进展顺利,2017年11月份完成的盲性变异分析与无效分析两项中间分析取得正向结果。

天士力基因网络公司于2017年12月18日向国家食药监总局申请开展PXT3003“用于支持中国注册的国际多中心Ⅲ期临床试验研究”,于2018年3月28日纳入“优先审评程序”,2018年5月28日获批开展用于支持中国注册的国际多中心Ⅲ期临床试验研究。

PXT3003为全球首款用于治疗腓骨肌萎缩症1A型(CMT1A)的药物。CMT1A是一种罕见的周围神经单基因遗传病,患者痛苦且临床尚无有效的治疗手段和药物。PXT3003拥有自主知识产权,已被FDA和EMA(欧盟药品监管体系)授予孤儿药地位。腓骨肌萎缩症具有明显的遗传异质性,欧美发病率为1:3300~1:2500,CMT1A发病率占CMT总数的57%~37%。国内流行病学数据尚缺乏。

截至目前,天士力基因网络公司对PXT3003项目累计研发总投入2396.97万元人民币。

责任编辑:郭振玲

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