慧聪制药网

首个儿童遗传性血管性水肿药物Cinryze获批

http://www.pharmacy.hc360.com2018年07月03日10:16 来源:新浪医药T|T

    【慧聪制药工业网】日前,美国FDA批准Shire(夏尔)公司旗下Cinryze(C1酯酶抑制剂),用于6岁及以上儿童遗传性血管性水肿(HAE)患者预防疾病发作。值得一提的是,这也是首款获批的皮下注射型C1酯酶抑制剂(C1-INH)。
Cinryze早在2008年就被FDA批准用于青少年和成年人HAE的治疗。本次批准进一步扩展了Cinryze的适用患者群为6岁及以上儿童。
    本次Cinryze获批,是基于一项多中心单盲III期研究结果。该研究评估了不同剂量的Cinryze在12例7~11岁患儿中的疗效和安全性。结果表明:与未接受治疗时的基线水平相比,500单位和1000单位的Cinryze能够将患者水肿发作的次数分别减少71.1%和84.5%。这两种剂量都可以降低水肿发作的严重程度并且减少急性疗法的需求。
    在不良反应方面,主要包括:头疼、恶心、发热和注射部位红斑。这些不良反应均可控,未出现严重到导致患者中止临床试验的情况。
    什么是HAE
    血管性水肿是一种罕见的常染色体显性遗传病,多为杂合体方式遗传。全球发病率约为1/10000~50000,且约80%的患者有家族史,约50%~75%的患者在12岁前发病。
美国宾州州立大学克雷格教授指出:大部分HAE患者的病因是由于编码C1-INH蛋白的基因出现突变,导致其编码产物C1-INH合成减少或活性降低,所以又称为C1酯酶抑制物缺乏症。C1-INH缺乏会导致缓激肽(bradykinin)的过度生成,促进血管中的液体渗入到周围组织中,引起血管通透性增高、血浆外渗,导致患者身体的不同部位反复出现水肿,影响患者正常生活。
    临床表现有:发作性、局限性、非凹陷性皮肤及黏膜水肿,无痛无痒、无红斑,主要累及肢体、颜面、上呼吸道及胃肠道等组织疏松处(眼周、口唇和外生殖器),影响其真皮深部及皮下组织小血管。可因拔牙(约占诱因的50%)、外伤、雌激素、血管紧张素转换酶抑制剂(ACEI)、精神紧张等诱发。累及肠道可出现腹痛/绞痛、恶心、呕吐及水样泻;累及上呼吸道可引起喉头水肿及/或窒息等。肿胀于几小时内进行性发作,12~36小时达高峰,1~3天自行缓解。
    由于HAE临床表现复杂,极易造成误诊误治,约有30%~50%的患者可因突发喉水肿窒息而亡。鉴于HAE潜在的致死风险,对该疾病的预防性治疗显得尤为重要!
    关于Cinryze
    Cinryze的活性物质是从人类血浆中提取的C1-INH,它通过静脉注射被注射到患者血液中,从而提高患者血液中C1-INH水平。C1-INH治疗通过替代该缺陷蛋白质并帮助患者调节发作过程中血管舒缓激肽的释放而解决HAE的基础病因。患者每隔3~4天接受一次Cinryze的治疗来预防血管性水水肿的发生。  

    “该药的获批,让那些6岁的患儿也有了新的治疗选择。”美国遗传血管性水肿协会主席Anthony Castaldo说。

责任编辑:郭振玲

免责声明:凡注明来源本网的所有作品,均为本网合法拥有版权或有权使用的作品,欢迎转载,注明出处。非本网作品均来自互联网,转载目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责。

十大评选人物访谈热点事件更多>>

一周话题人物 [人物关注排行榜]

[陈启宇] 复星医药是怎么投资医院的
复星医药与浙江省台州市立医院合建的医养结合项目获得批复,复星医药计划直接投资6亿元建设医院[详细]
[闫凯境] 从一品独大到全线开花
复方丹参滴丸成为一个响当当的大品牌后,天士力多个后续产品开始发力,其内生性增长驱动力日渐强大。[详细]
[杨杰] 领军儿童药
全线退出糖尿病、心血管等用药领域销售,决然以儿童药为其全力以赴的战略方向[详细]

资讯中心 产业研报 企业中心 人物中心 产品微门户

企业媒体关注榜

话题人物排行榜

1 白慧良 中国非处方药物协会 会长
白慧良
中国非处方药物协会 会长
2 齐谋甲 国家医药管理局 原局长
齐谋甲
国家医药管理局 原局长
3 于明德 中国医药企业管理协会 会长
于明德
中国医药企业管理协会 会长
4 付明仲 国药控股有限公司 总经理
付明仲
国药控股有限公司 总经理
5 房书亭 中国中药协会 会长
房书亭
中国中药协会 会长
6 高祥友 山东鲁抗医药集团有限公司 董事长
高祥友
山东鲁抗医药集团有限公司 董事长
7 刘燕 湖南千山制药机械股份有限公司 副总经理
刘燕
湖南千山制药机械股份有限公司 副总经理
8 刘晨 北京英茂药业有限公司 副总经理
刘晨
北京英茂药业有限公司 副总经理
9 刘国庆 湖南汇一制药机械有限公司 高级工程师
刘国庆
湖南汇一制药机械有限公司 高级工程师
10 赵毅新 山东新华医疗器械股份有限公司 董事长
赵毅新
山东新华医疗器械股份有限公司 董事长
收起